étranacogène dézaparvovec

Wed, 23 Aug 2023 14:10:02 -0400
Hemgenix (étranacogène dézaparvovec), produit de thérapie génique qui est un vecteur viral adénoassocié, est indiqué dans le traitement de l'hémophilie B (déficit congénital en facteur de coagulation IX) quand la titration des anticorps neutralisant l'AAV5 est de moins de 1:900, pour réduire la fréquence des saignements et le besoin de traitement de remplacement du facteur IX, chez l'adulte qui se trouve dans l'une ou l'autre des situations suivantes : utilise déjà  un traitement prophylactique de remplacement du facteur IX; est atteint ou a été atteint d'hémorragies engageant le pronostic vital; subit à  répétition des saignements spontanés graves.