EMA: avviata una revisione del medicinale per la talassemia Zynteglo
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In sintesi:
- L'EMA ha avviato una revisione della sicurezza del medicinale Zynteglo, una terapia genica autorizzata per il trattamento della talassemia beta, una rara malattia del sangue.
- La revisione fa seguito ad un caso di leucemia mieloide acuta, un cancro del sangue, in un paziente trattato con un farmaco sperimentale correlato, bb1111. Questo medicinale utilizza lo stesso virus modificato (noto come vettore virale) di Zynteglo, per veicolare un gene nelle cellule del corpo. Tuttavia, bb1111 è in fase di sviluppo per il trattamento dell'anemia falciforme, piuttosto che della talassemia. Oltre al caso di leucemia, altri 2 pazienti trattati con bb1111 hanno sviluppato un'altra malattia del sangue, la sindrome mielodisplastica, che in uno di essi è progredita in leucemia.
- Finora non sono stati segnalati casi di leucemia con Zynteglo. Tuttavia, la possibilità che questo tipo di trattamento fosse in grado di causare un cancro del sangue (oncogenesi inserzionale) era stata riconosciuta come un rischio potenziale quando il medicinale è stato autorizzato, e i pazienti che lo ricevono sono seguiti a lungo termine e monitorati in un registro. Alla luce di questo, e poiché bb1111 funziona allo stesso modo, l’Azienda responsabile dello sviluppo di entrambi i medicinali ha sospeso la fornitura di Zynteglo, mentre vengono esaminate le evidenze per capire se il cancro possa essere correlato al trattamento. Nessun altro medicinale autorizzato utilizza lo stesso vettore virale, che si basa su un tipo di virus chiamato lentivirus.
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